Nya prostatacancerläkemedel kommer på marknaden ganska sällan, eftersom studierna som FDA har fått kosta hundratals miljoner dollar. FDA kräver att dessa studierallokerar män i två jämförelsegrupper. En grupp får det nya läkemedlet som testas. Den andra gruppen får en ineffektiv falsk, kallad placebo. Under förutsättning att studien utförs på ett acceptabelt sätt, godkänner FDA ett nytt läkemedel för kommersiell användning, endast om de män som tar emot det nya läkemedlet överlever de som behandlas med placebo med en viss marginal utan överdriven toxicitet.Att hitta hundratals frivilliga som är villiga att delta i dessa typer av studier är svårt. Männen vet att det finns en chans att de kommer att få en ineffektiv placebo. Vem vill ta chansen att få ett sockerpiller när man står inför en livshotande sjukdom? Men efter att ha utnyttjat alla de allmänt tillgängliga behandlingsalternativen blir de desperata och registrerar sig för studien, hoppas kunna vara lyckliga och få den verkliga McCoy.
Dessa studier går i åratal eftersom de bara är avslutade när majoriteten av studiedeltagarna har dött av progressiv cancer. För att få ett tillräckligt antal deltagare behöver de övervakande företagen som organiserar och driver dessa studier ha avtalsförhållanden med hundra eller fler studiecentra. De höga kostnaderna för dessa studier är enkla att förstå när man överväger behovet av att hålla koll på alla dessa olika patienter, på så många olika ställen, under en längre tid. Provenge är ett FDA-godkänt läkemedel för behandling av prostatacancer som har lyckats övervinna alla dessa utmaningar. Provenge har en unik verkningsmekanism som fungerar genom att stärka immunförsvaret. Dendreon, tillverkaren, patenterade en process som skördar immunceller ur blodet genom plasmaferese, en tre timmars process som liknar dialys.
De skördade cellerna tas sedan till ett speciellt laboratorium och blandas med substanser för att förbättra deras aggressivitet mot cancer. Samma celler återinfunderas sedan tillbaka till samma patient. Provenge primära överklagande är den låga förekomsten av biverkningar. Behandlingen, som inte är beroende av kemoterapi, är så revolutionerande att efter den första studien tvingade FDA företaget att upprepa sin studie för att bekräfta att behandlingen verkligen förlänger livet på grund av skepticism. Återigen visade den andra studien att de Provenge-behandlade männen var 30% mer troliga att de levde tre år efter behandlingen jämfört med männen som fick placebo. Slutligen bekräftade FDA resultaten och gav sitt godkännande. Fördröjningen, för att inte nämna extrakostnaden för att upprepa studien, ökade avsevärt Provenge-utvecklingskostnaden.
Jevtana, en förbättrad form av kemoterapi, är en annan agent som FDA godkänt baserat på en randomiserad överlevnadsstudie. I stället för en placebo jämfördes Jevtana med en äldre kemoterapi som heter Mitoxantrone som minskar smärta men förlänger inte överlevnaden. 755 män randomiserades till behandling med antingen Jevtana eller Mitoxantron.
Överlevnaden för män som fick Jevtana var 30% bättre än män som behandlades med Mitoxantron.
Historien om hur Sanofi-Aventis tog Jevtana, en ny typ av kemoterapi, till marknaden, är lika förvånande med tanke på att läkemedelsföretaget tog en stor risk för att de testade Jevtana
hos män som redan var resistenta mot Taxotere.
(Taxotere anses vara "standard" kemoterapi för prostatacancer.) Detta tillvägagångssätt överraskade industrins experter eftersom historiskt sett kan män som är resistenta mot Taxotere förväntas reagera mycket dåligt på ytterligare kemoterapi. Trots naysayersna visade sig Jevtana förbättra överlevnaden, även i en behandlingsresistent patientgrupp.
Kostnaden för moderna cancermedicinska läkemedel är lättare att förstå när man beaktar år av studier som krävde utgifterna för hundratals miljoner dollar. Jevtana och Provenge är succeshistorier. Tyvärr, när man överväger den höga kostnaden för dessa läkemedel, måste vi också faktor i extrakostnaden för de många läkemedel som har testats i randomiserade studier men misslyckades med att visa en förbättring av överlevnaden.Nu när Jevtana och Provenge har visat sig hjälpa männen att leva längre, fortsätter ytterligare studier för att avgöra hur dessa viktiga anticancerverktyg kan användas på bästa möjliga sätt. I synnerhet kan deras effektivitet förbättras ytterligare genom att kombinera dem med andra läkemedel eller med olika typer av strålning.
