Det amerikanska samhället för hematologi (ASH) är världens största professionella samhälle som berör orsakerna och behandlingarna av blodsjukdomar. Varje år kommer de bästa och ljusaste från hela världen att delta i ASH.
I år fanns en session om nya FDA-godkända terapier för hematologiska förhållanden. Det hölls eftersom kliniker önskade mer information om några av de senaste FDA-godkännandena.
Högtalare granskade en rad information om nya droger, inklusive ibrutinib (Imbruvica) och idelalisib (Zydelig).
För många fungerar ASHs decembermöte som en framställning för alla framsteg som gjorts under det föregående året inom hematologi och onkologi. Här är bara några av de saker som folk pratade om.
Ibrutinib (Imbruvica)
Olika proteiner eller komplex, som enzymer, spelar en roll vid cellsignalering – processen genom vilken celler "lyssnar" och svarar mot kemiska signaler. Brutons tyrosinkinas (BTK), ett enzym som spelar en viktig roll vid B-cellutveckling, är ett exempel på ett sådant enzym som reglerar cellsignalering. Ibrutinib är en liten molekyl som blockerar enzymet BTK.
Genom att blockera detta enzym stör ibrutinib med en signalväg som vissa cancerceller bygger på. Baserat på framgångar hittills har FDA utsett ibrutinib som en genombrottsterapi, med en roll vid behandling av följande maligniteter:
- patienter med kronisk lymfocytisk leukemi (CLL) som fick minst en tidigare behandling
- patienter med kronisk lymfocytisk leukemi (CLL) med 17p deletion
- Mantelcellslymfom (MCL) patienter som fått minst en tidigare behandling
Ibrutinib är ett piller som tas en gång om dagen och tolereras ganska väl. Användning av medlet undersöks även vid behandling av andra cancerformer, både ensamma och i kombination med olika terapier.
Idelalisib (Zydelig)
Idelalisib är FDA-godkänd för personer med återkommande kronisk lymfocytisk leukemi (CLL), recidiverad follikulär B-cell icke-Hodgkin lymfom (FL) och återfallet lymfocytiskt lymfom (SLL, annan typ av icke-Hodgkin lymfom ).
Godkännandet baserades på resultaten av en försöksprov hos 220 patienter med återfallande CLL, där konventionell kemoterapi inte planerades. Behandlingen var antingen idelalisib + rituximab eller placebo + rituximab. Försöket visade en minskning med 82% av risken för cancerframkallande med idelalisib, så de slutade det tidigt, så att patienterna med placebo + rituximab vet allt om idelalisib och erbjuder dem det nya läkemedlet. Samtliga patienter i försöksens rituximab + placebogrupp började sedan ta emot idelalisib.
Brentuximab vedotin (Adcetris)
Detta medel är en injektion för intravenös infusion. Brentuximab vedotin har en intressant verkningsmekanism. Det är en konstruerad antikropp – den kombineras med en agent som hjälper till att döda cancerceller när de når sitt mål. Det är inriktat på ett protein som heter CD30, vilket är närvarande i klassiskt Hodgkin lymfom (HL) och i systemiskt anaplastiskt storcellslymfom (sALCL).
Studien diskuterad vid ASH var den första i lymfom för att visa att tillsatsen av ett underhålls läkemedel efter transplantation kan markant förbättra patientens resultat.
I AETHERA-studien uppnåddes cirka 63% av patienter med hög risk lymfom som behandlades med läkemedlet en 24-månaders progressionsfri överlevnad jämfört med 51% av patienterna som fick placebo.
Blinatumomab (Blincyto)
Detta läkemedel är den första av BITE-medicinerna (Bi-specifik T Cell Engager) som ska godkännas. Det har visat signifikant aktivitet hos patienter med akut lymfocytisk leukemi (ALL) med B-cell med minimal restsjukdom efter induktionsbehandling, enligt forskare vid ASH. Blinatumomab rensade de kvarvarande cancercellerna från 78% av 112 behandlade patienter.
Enligt National Cancer Institute är blinatumomab en manipulerad antikropp med potential att stimulera immunsystemet och gå efter cancer med antineoplastiska aktiviteter.
FDA godkände blinatumomab för behandling av patienter med akut lymfoblastisk leukemi (B-cell ALL) i Philadelphia kromosom-negativ prekursor B-cell, en ovanlig form av ALL.
Se Niccola Gokbuget, MD, förklara hur blinatumomab fungerar.
CARs som leder till ALL remission
Långtidsdata från ett försök med chimära antigenreceptor (CAR) T-celler visade att dessa omprogrammerade celler stannar i en tid och gör jobbet, vilket leder till ganska långa remissioner. Många i det vetenskapliga samfundet är optimistiska för denna typ av terapi för en mängd olika cancerformer som annars är svåra att ta på sig.
Anmärkning om biverkningar
Observera att alla dessa medel har biverkningar, varav några kan vara allvarliga, varav några kan vara ännu okända. Som med alla läkemedel påverkas beslutet att behandla av vad som är känt om de etablerade riskerna och fördelarna med behandling och individuella patientfaktorer.
